Vnitr Lek 2010, 56(6):503-512

Esenciální trombocytemie a jiné myeloproliferace s trombocytemií léčené Thromboreductinem. Výstupy z databáze Registru k 1. čtvrtletí roku 2010

M. Penka^1,*, J. Schwarz², P. Ovesná³, A. Hluší⁴, Z. Kořístek⁵, M. Doubek⁵, P. Dulíček⁶, D. Pospíšilová⁷, J. Kissová¹, A. Buliková¹, T. Pavlík³, kolektiv České pracovní skupiny pro myeloproliferativní choroby (CZEMP)

¹ Oddělení klinické hematologie FN Brno, pracoviště Bohunice, přednosta prof. MUDr. Miroslav Penka, CSc.

² Ústav hematologie a krevní transfuze Praha, ředitel prof. MUDr. Marek Trněný, CSc.

³ Institut biostatiky a analýz Lékařské a Přírodovědecké fakulty MU Brno, ředitel doc. RNDr. Ladislav Dušek, Ph.D.

⁴ Hemato-onkologická klinika Lékařské fakulty UP a FN Olomouc, přednosta prof. MUDr. Karel Indrák, DrSc.

⁵ Interní hematoonkologická klinika Lékařské fakulty MU a FN Brno, pracoviště Bohunice, přednosta prof. MUDr. Jiří Vorlíček, CSc.

⁶ Oddělení klinické hematologie II. interní kliniky Lékařské fakulty UK a FN Hradec Králové, přednosta prof. MUDr. Jaroslav Malý, CSc.

⁷ Dětská klinika Lékařské fakulty UP a FN Olomouc, přednosta prof. MUDr. Vladimír Mihál, Ph.D.

Anagrelid je v ČR používán dle doporučení České pracovní skupiny pro myeloproliferativní choroby k léčbě trombocytemie provázející chronické myeloproliferace - především esenciální trombocytemii - a opakovaně byly již také prezentovány výstupy z Registru nemocných léčených Thromboreductinem, naposledy vloni (Vnitř Lék 2009; 55: I-XII). Zmíněný registr je veden od roku 2005 a od počátku je jeho cílem stanovení podrobného klinického a laboratorního profilu nemocných. Během svého užívání doznává struktura registru významných změn, které reagují na výstupy získávané z každé dosavadní analýzy dat. Také vyplněnost databáze se rok od roku zvyšuje a v některých položkách dosahuje až 97 %. Doba sledování u nejdéle sledovaných nemocných činí 108 měsíců. V databázi registru jsou k dubnu roku 2010 údaje o 717 nemocných. Z toho bylo hodnoceno 672 nemocných s diagnózou chronické Ph negativní myeloproliferativní choroby. Letošní analýze byli podrobeni pouze nemocní s esenciální trombocytemií, polycytemia vera a primární myelofibrózou. Jedná se o 418 žen a 254 mužů s věkovým mediánem 50 let. Na rozdíl od prvních let v loňském roce představovali nepředléčení pacienti již 2/3 nově registrovaných nemocných, což znamená, že se nemocní dostávají na specializovaná pracoviště brzy. Častěji se také setkáváme s kombinovanou léčbou Thromboreductinem, a to zejména u starších nemocných. Ze sledovaných rizikových parametrů předchorobí narůstá výskyt hypertenze, z laboratorních ukazatelů se u sledovaných zjišťuje u více než poloviny případů JAK2 mutace, zatímco nějakou formu trombotické diatézy zjišťujeme v anamnéze u 7-10 % nemocných. S rozličným krvácením v anamnéze se setkáváme u 1-5 % zaregistrovaných pacientů. Oproti předchozím letům se jedná o pokles výskytu klinických symptomů v předchorobí, což je velmi pravděpodobně dáno rychlejším záchytem nemocných v bezpříznakovém období. Z hlediska léčby dosahujeme u sledovaných nemocných rychlé odpovědi, přesto do roka dosahuje nedostatečné odpovědi 16,3 % pacientů. Průměrná dávka Thromboreductinu se sice zvyšuje, ale ani v této skupině nepřesahuje v průměru 2,38 mg na 24 hod. Ke komplikacím dochází v prvním roce léčby u 6,2 % nemocných, z toho k trombotickým příhodám v asi 2,5 %, zatímco k (malým) krvácivým projevům ve 4 % případů. Z údajů vyplývá, že stále nedosahujeme v ročním horizontu u určitého procenta nemocných ani částečné léčebné odpovědi. I přesto, že výsledky péče v analyzovaných údajích vyznívají rok od roku příznivěji, přetrvávají rezervy v intenzifikaci či jiných úpravách léčby, které Registr pomáhá odhalit.

Klíčová slova: esenciální trombocytemie; myeloproliferace; anagrelid (Thromboreductin®); Registr; JAK2 mutace; trombofilie

Vloženo: 19. květen 2010; Zveřejněno: 1. červen 2010  Zobrazit citaci