Vnitr Lek 2021, 67(3):150-155 | DOI: 10.36290/vnl.2021.036

Možnosti léčby myelodysplastického syndromu v roce 2021

Petra Bělohlávková
IV. interní hematologická klinika, LF UK a FN Hradec Králové

Heterogenní povaha myelodysplastického syndromu (MDS) s sebou přináší velmi variabilní chování onemocnění s nutností individualizované léčby. Prognóza a léčba pacientů závisí na stanoveném IPSS (International Prognostic Scoring System) a jeho revidované formy IPSS-R, které nám MDS pacienty rozdělí do skupiny nižšího a vyššího rizika. Cílem léčby pacientů nižšího rizika je ovlivnění cytopenie, především anémie. U nemocných vyššího rizika MDS se léčbou snažíme oddálit progresi onemocnění a zlepšit přežití nemocných. Alogenní transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT) představuje jedinou kurativní metodu léčby MDS, avšak vzhledem k věku a komorbiditám pacientů je proveditelná velmi zřídka.

Klíčová slova: azacitidin, erytropoezu-stimulující preparáty, myelodysplastický syndrom, léčba, lenalidomid.

Treatment strategies for myelodysplastic syndrome in 2021

The heterogeneous nature of myelodysplastic syndrome (MDS) brings a very variable prognosis of patients with the need for individualized treatment. The prognosis and treatment depend on the conventional determination of IPSS (International Prognostic Scoring System) and its revised form IPSS-R, which divides patients into lower and higher risk groups. Treatment of patients with lower risk of MDS include the improvement of cytopenia, especially anemia. The goal of treatment in patients with higher risk of MDS is delaying disease progression and improve patient survival. The only curative method for therapy of MDS is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), howewer it is rarely applicable due to the age and comorbidities of patients.

Keywords: azacitidin, erythropoiesis-stimulating agents, myelodysplastic syndromes, lenalidomide, treatment.

Zveřejněno: 26. květen 2021  Zobrazit citaci

ACS AIP APA ASA Harvard Chicago Chicago Notes IEEE ISO690 MLA NLM Turabian Vancouver
Bělohlávková P. Možnosti léčby myelodysplastického syndromu v roce 2021. Vnitr Lek. 2021;67(3):150-155. doi: 10.36290/vnl.2021.036.
Sdílet...
Stáhnout citaci
  • BibTeX (.bib)
  • Bookends (.ris)
  • EasyBib (.ris)
  • EndNote (.enw)
  • EndNote 8 (.xml)
  • ISI WoS (.isi)
  • Medlars (.medlars)
  • Mendeley (.ris)
  • MODS (.xml)
  • Papers (.ris)
  • RefWorks (.txt)
  • RefManager (.ris)
  • RIS (.ris)
  • MS Word (.xml)
  • Zotero (.ris)
    • Zobrazit celý článek

    Reference

    1. Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D et al. Diagnosis and treatment of primary myelodysplastic syndromes in adults: recommendations from the European LeukemiaNet, Blood. 2013; 122: 2943-2964. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    2. Arber DA, Orazi A, Hasserjian R et al. The 2016 revision to the World Health Organization classification of myeloid neoplasms and acute leukemia. Blood. 2016; 127: 2391-2405. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    3. Greenberg PL, Tuechler H, Schanz J et al. Revised international prognostic scoring system for myelodysplastic syndromes. Blood. 2012; 120: 2454-2465. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    4. Platzbecker U. Treatment of MDS. Blood. 2019; 7: 133(10): 1096-1107. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    5. Fenaux P, Platzbecker U, Ades L. How we manage adults with myelodysplastic syndrome. Br J Haematol. 2019. doi: 10.1111/bjh.16206. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    6. Gascón P, Krendyukov A, Mathieson N, Aapro M. Epoetin Alfa for the Treatment of Myelodysplastic Syndrome-Related Anemia: A Review of Clinical Data, Clinical Guidelines, and Treatment Protocols. Leuk Res. 2019; 81: 35-42. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    7. Komrokji RS, List AF. Short- and long-term benefits of lenalidomide treatment in patients with lower-risk del(5q) myelodysplastic syndromes. Ann Oncol. 2016; 27: 62-68. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    8. Jonášová A, Červinek L, Bělohlávková P et al. První české zkušenosti s lenalidomidem v terapii anemických nemocných s myelodysplastickým syndromem s delecí dlouhého ramene 5. chromozomu, Vnitr Lek. 2015; 61(12): 1028-1033. Přejít na PubMed...
    9. Santini V, Almeida A, Giagounidis A et al. Randomized Phase III Study of Lenalidomide Versus Placebo in RBC Transfusion-Dependent Patients With Lower-Risk Non-del(5q) Myelodysplastic Syndromes and Ineligible for or Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents. J. Clin. Oncol. 2016; 34: 2988-2996. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    10. Kantarjian HM, Fenaux P, Sekeres MA et al. Long-term follow-up for up to 5 years on the risk of leukaemic progression in thrombocytopenic patients with lower-risk myelodysplastic syndromes treated with romiplostim or placebo in a randomised double-blind trial. Lancet Haematol. 2018; 5: e117-26.10. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    11. Langemeijer S, De Swart L, Yu G, Smith A, Crouch S, Johnston T et al. Impact of treatment with iron chelators in lower-risk MDS patients participating in the European leukemianet MDS (EUMDS) registry. Blood. 2016; 128(22): 3186. Přejít k původnímu zdroji...
    12. Gattermann N. Do Recent Randomized Trial Results Influence which Patients with Myelodysplastic Syndromes Receive Iron Chelation? Hematol Oncol Clin North Am. 2020; 34(2): 465-473. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    13. Stahl M, Bewersdorf JP, Giri S et al. Use of immunosuppressive therapy for management of myelodysplastic syndromes: a systematic review and meta-analysis Haematologica 2020; 105(1): 102-111. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    14. de Witte T, Bowen D, Robin M et al. Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for MDS and CMML: recommendations from an international expert panel. 2017; 129(13): 1753-1762.
    15. Zeidan AM, Stahl M, DeVeaux M, Giri S, Huntington S, Podoltsev N et al. Counseling patients with higher-risk MDS regarding survival with azacitidine therapy: are we using realistic estimates? Blood Cancer J; 2018; 8: 55. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    16. Fenaux P. The Medalist Trial: results of a phase 3, randomized, double-blind, placebo- controlled study of luspatercept to treat anemia in patients with very low-, low-, or intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS) with ring sideroblasts (RS) who require red blood cell (RBC) transfusions. Blood. 2018; 132(Suppl 1): 1. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    17. Platzbecker U, Germing U, Götze KS et al. Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study. Lancet Oncol. 2017; 18: 1338-1347. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    18. Steensma DP, Platzbecker U, Van Eygen K et al. Imetelstat Treatment Leads to Durable Transfusion Independence (TI) in RBC Transfusion-Dependent (TD), Non-Del(5q) Lower Risk MDS Relapsed/Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agent (ESA) Who Are Lenalidomide (LEN) and HMA Naive. Blood. 2018; 132: 463. Přejít k původnímu zdroji...
    19. Fenaux P, Raza A, Vellenga E, Platzbecker U, Santini V, Samarina I. Efficacy and Safety of Imetelstat in RBC Transfusion-Dependent (TD) IPSS Low/Int-1 MDS Relapsed/Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents (ESA) (IMerge). Blood. 2017; 130: 4256.
    20. Yang Y, Yu X, Zhang Y et al. Hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitor roxadustat (FG-4592) protects against cisplatin-induced acute kidney injury. Clin. Sci. 2018; 132: 825-838. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    21. Henry JG, Glaspy J, Harrup RA et al. Roxadustat (FG4592; ASP1517; AZD9941) in the Treatment of Anemia in Patients with Lower Risk Myelodysplastic Syndrome (LR-MDS) and Low Red Blood Cell (RBC) Transfusion Burden (LTB). Blood. 2019; 134. (Supplement 1) Přejít k původnímu zdroji...
    22. Sekeres MA, Othus M, List AF et al. Randomized phase II study of azacitidine alone or in combination with lenalidomide or with vorinostat in higher-risk myelodysplastic syndromes and chronic myelomonocytic leukemia: North American Intergroup Study SWOG s1117. J Clin Oncol. 2017; 35(24): 2745-2753. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    23. Dickinson M, Honar Cherif H, Fenaux P et al. Azacitidine with or without eltrombopag for first-line treatment of intermediate- or high-risk MDS with thrombocytopenia. Blood. 2018; 132: 2629-2638. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    24. Sekeres MA, Watts J, Radinof A et al. Randomized phase 2 trial of pevonedistat plus azacitidine versus azacitidine for higher-risk MDS/CMML or low-blast AML. Leukemia. 2021 Jan 22. doi: 10.1038/s41375-021-01125-4. Online ahead of print. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    25. Wei AH, Strickland SA Jr, Hou JZ et al. Venetoclax combined with low-dose cytarabine for previously untreated patients with acute myeloid leukemia: results from a phase Ib/II study. J Clin Oncol 2019; 37: 1277-1284. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    26. Garcia-Manero G, Roboz G, Walsh K et al. Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes: phase 2 results from a multicentre, open-label, randomised, phase 1/2 trial. Lancet Hematol. 2019; 6: 317-327. Přejít k původnímu zdroji... Přejít na PubMed...
    27. Navada SC, Garcia-Manero G, Atallah EL et al. Phase II study of oral rigosertib combined with azacitidine (AZA) as first line therapy in patients (Pts) with higher-risk myelodysplastic syndromes (HR-MDSt]. American Society of Hematology. 2019. http:// dx.doi.org/10.1182/blood-2019-131676. Přejít k původnímu zdroji...
    28. DiNardo CD, Watts JM, Stein EM, de Botton S, Fathi AT, Prince GT et al. Ivosidenib (AG-120) induced durable remissions and transfusion independence in patients with IDH1-mutant relapsed or refractory myelodysplastic syndrome: results from a phase 1 dose escalation and expansion study. Blood. 2018; 132: 1812. Přejít k původnímu zdroji...
    29. Sallman DA, DeZern AE, Garcia-Manero G et al. Phase 2 Results of APR-246 and Azacitidine (AZA) in Patients with TP53 mutant Myelodysplastic Syndromes (MDS) and Oligoblastic Acute Myeloid Leukemia (AML). Blood. 2019; 134(Supplement 1): 676-676. Přejít k původnímu zdroji...

    Zpět na obsah


    Vnitřní lékařství

    Vážená paní, pane,
    upozorňujeme Vás, že webové stránky, na které hodláte vstoupit, nejsou určeny široké veřejnosti, neboť obsahují odborné informace o léčivých přípravcích, včetně reklamních sdělení, vztahující se k léčivým přípravkům. Tyto informace a sdělení jsou určena výhradně odborníkům dle §2a zákona č.40/1995 Sb., tedy osobám oprávněným léčivé přípravky předepisovat nebo vydávat (dále jen odborník).
    Vezměte v potaz, že nejste-li odborník, vystavujete se riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob, pokud byste získané informace nesprávně pochopil(a) či interpretoval(a), a to zejména reklamní sdělení, která mohou být součástí těchto stránek, či je využil(a) pro stanovení vlastní diagnózy nebo léčebného postupu, ať už ve vztahu k sobě osobně nebo ve vztahu k dalším osobám.

    Prohlašuji:

    1. že jsem se s výše uvedeným poučením seznámil(a),
    2. že jsem odborníkem ve smyslu zákona č.40/1995 Sb. o regulaci reklamy v platném znění a jsem si vědom(a) rizik, kterým by se jiná osoba než odborník vstupem na tyto stránky vystavovala.

    Ne
    Ano

    Pokud vaše prohlášení není pravdivé, upozorňujeme Vás,
    že se vystavujete riziku ohrožení svého zdraví, popřípadě i zdraví dalších osob.