KAZUISTIKY Naše první zkušenost s kaplacizumabem u TTP 462 | VNITŘNÍ LÉKAŘSTVÍ / Vnitř Lék. 2025;71(7):462-467 / www.casopisvnitrnilekarstvi.cz https://doi.org/10.36290/vnl.2025.083 Naše první zkušenost s kaplacizumabem u TTP Eva Drbohlavová, Kristýna Datinská Oddělení klinické hematologie Krajské nemocnice Liberec, a. s. Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácné onemocnění s vysokou mortalitou. Její prognóza je závislá na brzké diagnostice a včasném zahájení léčby při odůvodněném podezření na toto onemocnění. Zlatým standardem do roku 2021 byla kombinace imunosuprese a terapeutické výměnné plazmaferézy (therapeutic plasma exchange TPE) (1, 2). Nyní je v I. linii léčby dostupný kaplacizumab, který významně mění rychlost dosažení léčebné odpovědi u pacientů se získanou TTP (3–5). A právě na případu naší pacientky ukazujeme, jak ji včasné zahájení léčby kaplacizumabem spolu s imunosupresí a TPE vrátilo do života. Klíčová slova: ADAMTS13, kaplacizumab, imunosuprese, terapeutická výměnná plazmaferéza, trombotická trombocytopenická purpura. Our first experience with caplacizumab in TTP Thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) is a rare disease with high mortality. Its prognosis depends on early diagnosis and timely initiation of treatment when there is reasonable suspicion of this disease. Until 2021, the gold standard was a combination of immunosuppression and therapeutic plasma exchange (TPE) (1,2). Caplacizumab is now available as a first-line treatment, significantly changing the rate of therapeutic response in patients with acquired TTP (3-5). The case of our patient demonstrates how early initiation of treatment with caplacizumab, together with immunosuppression and TPE, brought her back to life. Key words: ADAMTS13, caplacizumab, immunosuppression, therapeutic plasma exchange, thrombotic thrombocytopenic purpura. Úvod do problematiky TTP je velice vzácné onemocnění s incidencí 4 : 1 000 000/rok. Mortalita i morbidita jsou závislé na včasné diagnostice a léčbě, a proto by měl mít o této nemoci povědomí každý lékař. Onemocněním trpí 2× častěji ženy a má tendenci k relapsům. TTP patří do skupiny trombotických mikroangiopatií (TMA) a projevuje se přítomností mikroangiopatické hemolytické anémie (MAHA), těžké trombocytopenie a ischemickým poškozením cílových tkání a orgánů mikrotrombotizací. Nejčastěji vídáme postižení mozku, ledvin a srdce. Onemocnění je způsobeno deficitem metaloproteázy štěpící von Willebrandův faktor (vWF), ADAMTS13 (A Disintegrin-like And Metalloproteinase with ThromboSpodin 1 motifs, 13th member). Tento deficit je v 95 % případů získaný díky autoprotilátkám anti-ADAMTS13, pak mluvíme o imunitně podmíněné trombotické trombocytopenické purpuře (iTTP), vzácně může být deficit ADAMTS13 vrozený. Pak mluvíme o kongenitální trombotické trombocytopenické purpuře (cTTP). Tvorba protilátek může být způsobena infekcí, autoimunitním onemocněním, graviditou, léky a u části případů se příčina nezjistí (1, 2, 6). Diagnostické pro iTTP je snížení ADAMTS13 pod 10 % a průkaz protilátek. K predikci pravděpodobnosti těžkého deficitu ADAMTS13 lze použít některé skórovací systémy–Plazmic skóre, French skóre (Tab. 1) (6). Léčbu je nutné zahájit již při průkazu trombotické mikroangiopatie a podezření na TTP, neboť zdržení může vést k těžkému orgánovému postižení až smrti. Zlatým standardem léčby je kombinace imunosuprese a TPE. Od ledna 2021 je v ČR dostupný v první linii léčby i kaplacizumab. Jde o humanizovanou protilátku proti A1 doméně vWF, blokující vazbu vWF na trombocyty čímž, ovlivňuje tvorbu trombů bohatých na trombocyty v mikrocirkulaci (3–5). A právě tuto humanizovanou monoklonální protilátku spolu s TPE a imunosupresí jsme úspěšně použili v léčbě iTTP u naší pacientky. MUDr. Eva Drbohlavová Oddělení klinické hematologie Krajské nemocnice Liberec, a. s. eva.drbohlavova@nemlib.cz Cit. zkr: Vnitř Lék. 2025;71(7):462-467 Článek přijat redakcí: 9. 9. 2025 Článek přijat po recenzích: 7. 10. 2025
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=