| 393 / Vnitř Lék. 2025;71(6):389-393 / VNITŘNÍ LÉKAŘSTVÍ www.casopisvnitrnilekarstvi.cz FARMAKOLOGICKÝ PROFIL Evinakumab: léčivý přípravek pro homozygotní familiární hypercholesterolemii byl nízký a jejich výskyt nebyl vyšší než v placebové skupině (6) (12). Výskyt anafylaktických reakcí je vzácný. V dlouhodobých observačních studiích nebyly zaznamenány významné hepatotoxické či renální účinky. Monitorace laboratorních parametrů je však i nadále doporučena, zejména jaterních enzymů, CK a hladin lipidů. Praktické aspekty podávání Léčba evinakumabem se v praxi řídí následujícími základními postupy: Dávkování: 15 mg/kg i. v. infuze každé 4 týdny Indikace: léčba HoFH u dospělých a dětí od 12 let Úhrada v ČR: v individuálním režimu, podléhá schválení revizního lékaře Sledování: LDL-C, jaterní testy, příznaky intolerance Kazuistika: pacientka s HoFH léčená evinakumabem Pacientka, žena, 56 let, s geneticky potvrzenou HoFH (homozygotní mutace v genu LDLR). Navzdory maximální terapii (rosuvastatin 40 mg a ezetimibe 10 mg denně, evolokumab 140 mg 1× za 14 dní, LDL-aferéza 1× za 14 dní) setrvávaly hladiny LDL-C >11 mmol/l. Léčbu lomitapidem pacientka pro významnou hepatopatii netolerovala. Po zahájení léčby evinakumabem došlo během 3 měsíců k poklesu LDL-C na 2,23 mmol/l (Obr. 4). Subjektivně došlo ke zlepšení kvality života, frekvence aferéz byla zachována. Tolerance léčby byla dobrá, bez nežádoucích účinků. Závěr Evinakumab jako inovativní léčivo snižuje koncentrace LDL-C u pacientů s HoFH i v případech, kde standardní terapie selhává. Jeho schopnost působit nezávisle na LDL receptoru ho předurčuje k léčbě těch nejzávažnějších forem dyslipidemií. Přínosy evinakumabu se projevují nejen na laboratorních parametrech, ale také ve zlepšení kvality života a oddálení klinických projevů aterosklerózy, u některých pacientů dojde ke snížení potřeby aferéz. Jeho další rozšíření v léčbě je podmíněno dostupností a schválením úhrady v jednotlivých zdravotních systémech. Další výzkum se zaměřuje na jeho využití i u heterozygotní FH, smíšených dyslipidemií a u pacientů s reziduálním kardiovaskulárním rizikem navzdory kombinované léčbě. Evinakumab reprezentuje významný přínos v léčbě homozygotní FH díky svému unikátnímu mechanismu účinku nezávislému na LDL receptoru. V kombinaci s ostatními hypolipidemiky může zásadně snížit LDL-C a zlepšit dlouhodobou prognózu vysoce rizikových pacientů s HoFH. PROHLÁŠENÍ AUTORŮ: Prohlášení o původnosti: Publikace byla zpracována s využitím uvedené literatury a nebyla publikována ani zaslána k recenznímu řízení do jiného média. Střet zájmů: Žádný. Financování: Práce byla podpořena projekty Cooperatio vědní oblast METD LF UK Hradec Králové, AZV MZ ČR NU22-01-00151. Poděkování: N/A. Registrace v databázích: N/A. Projednání etickou komisí: N/A. LITERATURA 1. Bruckert E. Recommendations for the management of patients with homozygous familial hypercholesterolaemia: overview of a new European Atherosclerosis Society consensus statement. Atheroscler Suppl. 2014;15(2):2632. 2. Raal FJet al. Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020;383(8):711720. 3. Rosenson RS. Existing and emerging therapies for the treatment of familial hypercholesterolemia. J Lipid Res. 2021;62:100060. 4. Hegele RA, Tsimikas S. LipidLowering Agents. Circ Res. 2019;124(3):386404. 5. Raal FJ, Hovingh GK, Catapano AL. Familial hypercholesterolemia treatments: Guidelines and new therapies. Atherosclerosis. 2018;277:483492. 6. Stefanutti Cet al. Realworld experience of longterm efficacy and safety of evinacumab in patients with homozygous familial hypercholesterolemia treated and untreated with lipoprotein apheresis. J Clin Lipidol. 2024;18(5):e817e824. 7. Cuchel Met al. 2023 Update on European Atherosclerosis Society Consensus Statement on Homozygous Familial Hypercholesterolaemia: new treatments and clinical guidance. Eur Heart J. 2023;44(25):22772291. 8. Goldberg ACet al. Familial hypercholesterolemia: screening, diagnosis and management of pediatric and adult patients: clinical guidance from the National Lipid Association Expert Panel on Familial Hypercholesterolemia. J Clin Lipidol. 2011;5(3):133140. 9. Raal FJet al. The LongTerm Efficacy and Safety of Evinacumab in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia. JACC Adv. 2023;2(9):100648. 10. Wilkinson MJet al. RealWorld Effectiveness and Safety of Evinacumab in Children and Adults With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: A Multisite US Perspective. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2025;19(9):538. 11. Rosenson Ret al. The Efficacy and Safety of Evinacumab in Homozygous Familial Hypercholesterolemia Patients with Little to No LowDensity Lipoprotein Receptor Activity. J Clin Lipidol. 2020;14(4):552. 12. Gaudet Det al. Evinacumab in homozygous familial hypercholesterolaemia: longterm safety and efficacy. Eur Heart J. 2024;45(27):24222434. 13. Béliard Set al. Evinacumab and Cardiovascular Outcome in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2024;44(6):14471454.
RkJQdWJsaXNoZXIy NDA4Mjc=